Cyclo Therapeutics是一家临床阶段的生物技术公司,致力于通过科学和创新为患者及其家庭开发改变生活的药物,最近宣布了其正在进行的关键性3期试验TransportNPC的最新情况。
"我们的关键性3期临床试验TransportNPC是在与监管机构、主要意见领袖、病人倡导者和病人社区密切合作下设计的,以最大限度地发挥积极成果的潜力。由于这种疾病的严重性和患者目前可选择的有限的治疗方法,对能够治疗鼻咽癌的系统和神经系统表现的产品的需求显然没有得到满足。我们对Trappsol Cyclo的潜力感到鼓舞,希望这一关键产品、其作用机制和给药途径将为鼻咽癌患者带来急需的临床益处。Lise Lund Kjems博士评论说:"我们致力于推进这项试验,并期望它能提供新的见解。
该公司正在进行的关键性3期试验TransportNPC是一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、平行组的研究,旨在评估NPC1患者静脉注射2000mg/kg TrappsolCyclo的安全性、耐受性和疗效,并与静脉注射安慰剂和SOC单独比较。3期研究计划 将在9个国家的至少23个研究地点招募至少93名儿童和成人NPC1患者。符合条件的患者将以2:1的比例随机接受TrappsolCyclo或安慰剂。随机化与患者年龄无关,患者招募也与患者年龄无关。研究时间为96周,包括48周后的中期分析。
该研究有两个主要目标。对于美国和遵循FDA指南的国家,主要目标是评估TrappsolCyclo在第48周和第96周与安慰剂相比的疗效,使用四点Niemann-Pick疾病C型严重程度表。对于欧盟和遵循EMA指南的国家,主要目标是评估TrappsolCyclo与安慰剂相比,在第48周和第96周使用5域Niemann-Pick病C型严重程度量表综合得分的疗效。
如上所述,该公司收到了EMA儿科委员会的积极意见,并同意其trappsolCyclo的儿科调查方案。PDCO的PIP意见支持评估TrappsolCyclo在3岁至18岁以下的C1型NPC患者中的安全性、耐受性和有效性的临床计划。在出生至3岁以下的C1型鼻咽癌患者中进行单臂分项研究,不考虑症状,以评估安全性并获得关于疾病严重程度和对TrappsolCyclo反应的描述性数据。这项针对出生至3岁以下患者的次级研究将只在欧盟和遵循EMA指南的国家进行。
Cyclo Therapeutics最近成立了一个由溶酶体储存疾病领域的主要意见领袖和专家组成的全球指导委员会,领导TrappsolCyclo治疗NPC的全球3期临床开发计划。
Cyclo Therapeutics公司的TrappsolCyclo治疗NPC1获得了美国和欧盟的孤儿药认定,以及美国的快速通道认定和罕见疾病的儿科认定。儿科孤儿药指定是赞助商在美国获得上市批准后获得优先审查券的关键要求之一。